НАГЛАЗИМ (Галсульфаза) / NAGLAZYME (Galsulfase)

Фармакологические свойства

Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза. Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкозамингликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов. Гальсульфаз в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.

Показания

В составе комплексной терапии мукополисахаридоза 6 типа(синдром Марото-Лами).

Применение

Применяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.

Противопоказания

Повышенная чувствительность к гальсульфасу.

Побочные эфекты

Реакции, возникающие в процессе инфузии: наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ. Часто: головная боль, лихорадка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-гальсульфаз-IgG-антител.

Особые указания

Перед проведением инфузии рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа, часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния. Безопасность гальсульфаса для детей младше 5 лет не исследована.

Условия хранения

При температуре 2–8 °C (не замораживать).